Badania kliniczne

Badania AIEOP-AML-BFM 2020 i ML-DS 2018

Fundacja DKMS już po raz kolejny uczestniczy w międzynarodowych projektach dotyczących leczenia ostrych białaczek. Tym razem są to dwa międzynarodowe niekomercyjne badania kliniczne dotyczące nowych programów leczenia ostrej białaczki szpikowej dla dzieci bez zespołu Downa (AIEOP-AML-BFM 2020) oraz z zespołem Downa (ML-DS 2018). Instytucją nadzorującą przebieg obu tych badań we wszystkich uczestniczących krajach (Sponsor badania) jest Niemiecka Grupa Onkologii Dziecięcej (GPOH). W Polsce badania finansuje Fundacja DKMS. Ośrodkiem koordynującym jest Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Krakowie. Profesor Szymon Skoczeń pełni rolę krajowego Koordynatora badania w Polsce. Projekt realizowany jest przy współpracy z CRO SCIENTIA.

Celem obu protokołów leczenia realizowanych w naszym kraju w formie niekomercyjnych badań klinicznych jest dalsza poprawa wyleczalności i zmniejszenie toksyczności spowodowanej zarówno chorobą, jak i jej leczeniem u dzieci z ostrą białaczką szpikową.

Badanie AIEOP-AML-BFM 2020 to wieloośrodkowe badanie, realizowane w całej Europie, koordynowane przez Szpital Uniwersytecki z Essen w Niemczech. W Polsce weźmie w nim udział 200 pacjentów w wieku do 18. roku życia leczonych w 16 ośrodkach onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce. Projekt tego badania zakłada m.in. ocenę wpływu nowego leku przeciwnowotworowego (CPX-351, czyli Vyxeos) zastosowanego u Pacjentów w pierwszej manifestacji białaczki, na poprawę czasu przeżycia. Zbadana zostanie również skuteczność gemtuzumabu-ozogamycyny (Mylotarg) dodanego do standardowej terapii niepowodzeń leczenia pierwszej manifestacji choroby.

W badaniu ML-DS 2018 będą brały udział dzieci z zespołem Downa, które mają 150-krotnie większe ryzyko zachorowania na białaczkę szpikową niż dzieci bez tego zespołu. Dodatkowo dzieci z zespołem Downa są szczególnie wrażliwe na działania niepożądane intensywnej chemioterapii. Celem tego badania jest ocena, czy poprzez wprowadzenie nowego leku Vyxeos (CPX-351) można zmniejszyć częstość działań niepożądanych terapii bez obniżenia skuteczności leczenia, w porównaniu do standardowego postępowania terapeutycznego. Tak jak w przypadku badania AIEOP-AML-BFM 2020, rekrutacja będzie odbywać się w 16 ośrodkach onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce. Do badania zostanie zrekrutowanych 30 Pacjentów. Oczekuje się, że leczenie zastosowane w nowym badaniu pozwoli na utrzymanie wysokiego wskaźnika przeżycia przy jednoczesnym ograniczeniu skutków ubocznych terapii.

Badanie kliniczne IntReAll 2010

U chorych, u których występuje wysokie ryzyko wznowy oraz u chorych ze wznową ALL w celu zwiększenia szans na wieloletnią remisję konieczne jest zastosowanie dodatkowego, bardziej intensywnego leczenia. Chemioterapia może tu być niewystarczająco skuteczna. Celem projektu badawczego IntReAll 2010 jest właśnie znalezienie nowych metod leczenia dla dzieci po wznowie białaczki. Jest to niekomercyjne wieloośrodkowe badanie kliniczne, którego Koordynatorem krajowym jest prof. Ewa Gorczyńska z wrocławskiej Kliniki Przylądek Nadziei. Badanie IntReAll 2010 skupia ponad 300 nowoczesnych ośrodków klinicznych z Europy, ale także Japonii i Australii. Polska, dołączając do tak dużego przedsięwzięcia, dzięki Fundacji DKMS, ma szansę przyczynić się do rozwoju hematoonkologii i przede wszystkim - realnie pomóc Pacjentom.

Konferencja Fundacji DKMS z okazji obchodów Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi 2019. Od lewej: Joanna Górska, Prof. Ewa Gorczyńska, Prof. Jan Styczyński, dr. Tigran Torosian, Beata Białkowska-Cybula, Ewa Magnucka-Bowkiewicz

Powołane dla tego badania konsorcjum zrzesza ekspertów, specjalizujących się w nowotworach wieku dziecięcego, aby możliwe było wspólne wypracowanie innowacyjnych terapii. Celem specjalistów jest także przeprowadzenie badań klinicznych, które posłużą jako globalne wzorce leczenia. Lekarze, optymalizując standardy opieki medycznej, diagnostyki i leczenia, dążą do zwiększenia wskaźnika przeżywalności chorych i ograniczenia toksyczności terapii.

Co ważne, udział w projekcie polskich pacjentów umożliwia im bezpłatny dostęp do innowacyjnych leków oraz badań diagnostycznych.

W Polsce badanie realizowane jest w siedmiu ośrodkach:

• Katedrze i Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu
• Klinice Pediatrii, Onkologii, Hematologii i Diabetologii SP ZOZ Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego nr 3 im. Marii Konopnickiej UM w Łodzi
• Katedrze i Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM, Samodzielnego Publicznego Dziecięcego Szpitala Klinicznego w Warszawie
• Klinice Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Szpitala Klinicznego im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
• Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego Nr 1 im. dr. Antoniego Jurasza w Bydgoszczy
• Oddziale Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie
• Klinice Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.

Dzięki przekazaniu przez Fundacje DKMS kolejnej darowizny pieniężnej do listy Klinik dołączą Kliniki w Poznaniu, Bydgoszczy, Krakowie i Lublinie.

Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM

Ostra białaczka limfoblastyczna jest najczęściej występującą chorobą nowotworową u dzieci i młodzieży. Choć wyleczalność tego nowotworu wzrosła i wynosi obecnie ponad 80%, to istnieje grupa dzieci, młodzieży i młodych dorosłych, u których wyniki wielolekowej chemioterapii nie są tak zadowalające jak w innych przypadkach. U około 15-20% dochodzi do nawrotu, który często wiąże się z bardzo złym rokowaniem.

Obecnie najskuteczniejszą metodą terapii ostrej białaczki limfoblastycznej wysokiego ryzyka jest allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych. W ostatnim dziesięcioleciu dzięki doborowi dawców komórek krwiotwórczych oraz doskonalszemu leczeniu wspomagającemu, wyniki transplantacji u dzieci i młodzieży z ALL istotnie się poprawiły. Nadal jednak niepowodzenia spowodowane wczesnymi i późnymi powikłaniami leczenia, w tym następstwa toksyczności procedur przygotowujących chorego do transplantacji oraz nawroty białaczki niekorzystnie wpływają na odległe wyniki leczenia oraz jakość życia po transplantacji. Stąd w celu dalszej poprawy wyników allo-HSCT u chorych z ALL konieczna jest optymalizacja i standaryzacja procedury. Badanie ALL SCTped 2012 FORUM bada wpływ tzw. kondycjonowania, czyli chemioterapii i/lub radioterapii (napromieniowania całego ciała (TBI)) przygotowującej chorego do transplantacji, na skuteczność i toksyczność leczenia. Celem badania jest optymalizacja leczenia.

Fundacja DKMS zaangażowała się w jego realizację. Dzięki wsparciu Fundacji DKMS, polskie kliniki pediatryczne również mogą kwalifikować swoich pacjentów do międzynarodowego niekomercyjnego badania. i przyczynić się do dalszego rozwoju transplantologii hematologicznej. Koordynatorem krajowym badania jest prof. J. Wachowiak, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii i Transplantologii Pediatrycznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Konferencja Fundacji DKMS z okazji obchodów Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi 2018. Od lewej: Ewa Magnucka-Bowkiewicz, Prof. Jacek Wachowiak, Prof. Jan Styczyński, Dr Michał Kulesza

Badanie kliniczne ALL SCTped 2012 FORUM to pierwsze tak obszerne i wieloośrodkowe badanie, realizowane na całym świecie, koordynowane przez klinikę pediatryczną z Wiednia. Bierze w nim udział około 1000 pacjentów - dzieci, młodzież oraz młodzi dorośli do 21 r.ż. W Polsce to około 35 pacjentów rocznie, którzy poddawani są transplantacji w 5 ośrodkach: w Poznaniu, Bydgoszczy, Krakowie, Lublinie i we Wrocławiu. Celem badania jest wykazanie, czy przygotowanie do allo-HSCT od rodzeństwa lub dawcy niespokrewnionego zgodnego w antygenach układu HLA bez napromieniowania całego ciała (TBI) skutkuje u dzieci w wieku powyżej 4 lat przeżyciem, które nie jest gorsze w porównaniu z przeżyciem obserwowanym u pacjentów, u których zastosowano TBI w ramach kondycjonowania. Badanie ma także ocenić czas przeżycia chorych wolny od niekorzystnych zdarzeń.

Rezultaty badania klinicznego pomogą udoskonalić przebieg terapii u chorego zakwalifikowanego do przeszczepienia szpiku. Mogą też przyczynić się do zwiększenia skuteczności leczenia szczególnie ostrych postaci białaczki.